În prezent există un nou medicament împotriva diabetului înaintea autorităților de reglementare care, dacă ar fi aprobat, ar fi primul medicament oral conceput pentru a fi utilizat alături de insulină pentru persoanele cu tip 1.
Creat de Sanofi și Lexicon Pharmaceuticals, acest nou medicament numit Zynquista (denumire științifică „Sotagliflozin”) este în curs de examinare de către FDA. Dacă este aprobat, acesta va fi primul pilula sau tableta etichetată oficial pentru utilizare de către persoanele cu T1D alături de insulină pentru a ajuta la menținerea zahărului din sânge - și doar al doilea medicament existent vreodată (după injecțiile cu Symlin în 2005) care urmează să fie aprobat să funcționeze împreună cu insulina pentru T1D. WOW.
Pisarea excesului de glucoză
Zynquista va fi administrat pe cale orală și acționează pentru scăderea nivelului de glucoză, determinându-vă să eliminați excesul de glucoză din organism. Aceste medicamente de „eliminare a glucozei” există deja ca SGLT-2 (Invokana, Jardiance, Farxiga și Steglatro), dar sunt aprobate doar de FDA pentru a fi utilizate de cei cu diabet de tip 2. În prezent, niciunul nu este în regulă pentru T1D, chiar dacă unele PWD (persoanele cu diabet zaharat) le folosesc fără etichetă împreună cu insulina lor.
Ca urmare a acelor utilizări „off-label” ale altor medicamente, Sanofi și Lexicon au solicitat studii mai ample despre Zynquista pentru utilizare în T1D. Datele clinice din 2017 și 2018 au evaluat siguranța și eficacitatea Zynquista, implicând aproximativ 3.000 de adulți cu „diabet de tip 1 controlat inadecvat”. A arătat că Zynquista, împreună cu terapia cu insulină, a oferit o reducere susținută a A1C, scădere în greutate, tensiune arterială mai bună, doze mai mici de insulină, mai puține hipos severe și, în general, rezultate îmbunătățite raportate de pacient (măsuri de calitate a vieții).
În luna martie trecută, FDA a acceptat noua cerere de medicament de către Sanofi și Lexicon și a stabilit un timp potențial de revizuire a reglementării pentru 22 martie 2019. Companiile au depus acest lucru și autorităților de reglementare europene.
Într-o declarație din acel moment, vicepreședintele executiv al Lexicon și directorul medical Dr.Pablo Lapuerta a subliniat necesitatea progresului în medicamentele T1D: „După decenii de mici schimbări și inovații, tratamentul diabetului de tip 1 a început să se schimbe semnificativ și, dacă este aprobat, inhibitorul nostru dublu SGLT-1 și SGLT-2, Zynquista, ar să fie prima terapie orală aprobată utilizată în asociere cu insulină pentru a îmbunătăți controlul glicemic și rezultatele pacienților pentru adulții din Statele Unite care trăiesc cu diabet de tip 1. ”
De asemenea, JDRF l-a lăudat pe Zynquista, observând studiile clinice cu care a fost implicat din partea finanțării.
Pro și contra contra medicamentelor Zynquista
Prietenii noștri Dr. Steve Edelman și Jeremy Pettus de la Controlul diabetului (TCOYD) din San Diego, care au fost implicați în studii, sunt mai familiarizați cu Zynquista decât probabil oricine din afara producătorilor în acest moment. Au fost de acord să împărtășească lista lor (ușor snarky) de Pro și Contra cu noi și cititorii noștri de aici 'A mea:
Beneficii Zynquista:
1. Datele CGM arată în mod constant mai puține maxime și mai puține minime, îmbunătățind timpul în interval (70 până la 180 mg / dl) și o variabilitate redusă. Într-un studiu cu doza mai mare, voluntarii au petrecut încă trei ore pe zi. Peeps care au fost în studiu spun că urcușurile și coborâșurile lor au fost diminuate, iar dozarea insulinei a fost mai previzibilă în ceea ce privește nivelul glucozei pe parcursul zilei și nopții.
2. Reacții hipoglicemiante mai puțin ușoare și severe (definite ca făcând oul prăjit și care necesită glucagon), comparativ cu grupul tratat numai cu insulină. Această incidență mai scăzută a hipos a apărut în fața dozelor mai mici de insulină, în principal în cazul administrării bolusului.
3. Reducerea greutății corporale de ~ 3 până la 4%. De exemplu, dacă ați cântărit 180 de kilograme, ați fi pierdut aproximativ 5 până la 7 kilograme. Se pare că noi de tip 1 suntem din ce în ce mai grele pe măsură ce îmbătrânim (urăm datele de acest gen!)
4. Reducerea A1C de aproximativ 0,3 până la 0,4% de la o linie de bază de aproximativ 7,5 până la 7,8%. Acest lucru nu sună prea mult, dar datele CGM sunt mai semnificative pentru noi. Acesta este motivul pentru care este numărul 4.
5. Reducerea tensiunii arteriale ... fiecare mic ajutor ajută!
6. Îmbunătățește chelia modelului masculin și disfuncția erectilă ... Glumeam.
Dezavantajele Zynquista:
1. Infecții cu drojdie genitală în principal la femei și bărbați necircumcizați din cauza nivelurilor mai ridicate de glucoză din urină. Ratele au fost scăzute, ușor de tratat și nu au condus la abandonarea studiului de către oameni.
2. Riscul de DKA sau cetoacidoză diabetică, care poate trece neobservată (!) DKA poate fi gravă și poate duce la vizite la urgențe și spitalizări și este o preocupare majoră cu acest lucru și cu toate celelalte medicamente din aceeași clasă (inhibitori SGLT) . Un studiu realizat anul trecut a arătat că riscul de DKA este dublat la persoanele care iau medicamente SGLT-2.
În unele cazuri, DKA a apărut atunci când valorile glucozei nu erau atât de mari (mai puțin de 250mg / dL), cu unele dovezi că această clasă de medicamente SGLT ar putea „masca” DKA, astfel încât PWD și chiar medicul lor să nu o identifice până pacientul este în pericol real. Cu alte cuvinte, cineva ar putea fi păcălit și să nu-și dea seama că se dezvoltă până nu este prea târziu și trebuie să meargă la urgență, de obicei cu greață și vărsături.
Acestea fiind spuse, rata de DKA în studiile Zynquista de până acum a fost foarte scăzută (3 până la 4% dintre participanții la cercetare, comparativ cu 1% din grupul placebo numai cu insulină, pe parcursul unui an de tratament),
Dr. Pettus adaugă: „Se elaborează strategii de reducere a riscurilor, concentrându-se pe educație. Alte măsuri pot include accesul la un contor care măsoară cetonele, astfel încât să puteți testa periodic acasă (mai ales atunci când nu vă simțiți bine). Când s-au uitat la toate privirile cu T1D care au dezvoltat DKA, au observat că multe dintre ele aveau caracteristici comune, cum ar fi A1C ridicate, cele care pierdeau dozele de insulină în mod regulat și pompele care se deconectau pentru perioade lungi de timp sau aveau defecțiuni ale liniei de perfuzie. Tratamentul este insulina, fluidele și carbohidrații. Da, am spus carbohidrați, care ajută la limitarea cetonelor din sânge. ”
* * *
ACTUALIZARE 24/03/19: În ciuda eforturilor companiilor de reducere a riscurilor, FDA a respins inițial Zynquista ca tratament suplimentar pentru T1D care utilizează insulină. Această decizie a agenției a urmat unui vot divizat în ianuarie 2019, unde membrii au exprimat un vot împărțit 8-8 cu privire la recomandarea Zynquista pentru aprobare. Acum, Sanofi și Lexicon au spus că intenționează să colaboreze cu autoritățile de reglementare pentru a determina următorul pas.
