ȘTIRI: FDA acceptă primul glucagon nazal! (Tratament de urgență fără ace)

Vești uriașe pentru aceia dintre noi a căror viață depinde de insulină: după ani de cercetare și dezvoltare și anticiparea comunității, avem acum o nouă formă de glucagon, substanța de urgență pentru creșterea zahărului din sânge, care poate fi pur și simplu pulverizată în nas, mai degrabă decât necesitatea unui amestec complicat trusa și acul înfricoșător cu care cei din jur trebuie să te înjunghie.

În mod remarcabil, acesta este primul nou tip de glucagon pe care l-am văzut de când au fost introduse kiturile standard de urgență injectabile în 1961!

Pe 24 iulie, FDA și-a anunțat aprobarea noului glucagon intranazal cunoscut sub numele de Baqsimi (mai multe despre nume într-o clipă), realizat de gigantul farmaceutic Eli Lilly. Această companie este, desigur, un important producător de insulină, dar face, de asemenea, unul dintre cele două kituri de glucagon injectabile în mai multe etape disponibile în prezent (celălalt fiind Novo Nordisk).Dezvoltat inițial de o companie canadiană biomedică, noul glucagon nazal a fost achiziționat de Lilly în 2015 și a fost în studii clinice în stadiu târziu de când a fost prezentat autorităților de reglementare în urmă cu un an în iunie 2018.

Deși poate părea puțin dramatic să descriem acest nou medicament ca fiind „istoric” și „schimbător de jocuri”, este cu siguranță o etapă importantă pentru comunitatea noastră, deoarece este primul nou tip de glucagon care a ieșit pe piață de când formele inițiale injectabile au fost introduse aproape acum șase decenii. De fapt, noul produs al lui Lilly va fi disponibil începând din august 2019, este prima dintre cele trei noi forme de glucagoni care se așteaptă să intre pe piață în viitorul apropiat, stabilind scena pentru noi modalități de utilizare a glucagonului.

CEO-ul JDRF, Dr. Aaron Kowalski, care locuiește cu T1D însuși, a emis următoarea declarație: „Acesta este un pas important către furnizarea mai multor tratamente pentru abordarea complicațiilor diabetului de tip 1. Până în prezent, injecțiile complexe cu glucagon care fac mai mulți pași de administrare au fost singurul tratament disponibil pentru persoanele care suferă un episod hipoglicemiant sever. Administrarea glucagonului nazal este un proces mult mai puțin invaziv și simplificat, care poate salva momente critice în timpul unei urgențe, mai ales dacă un individ își pierde cunoștința. JDRF este recunoscător FDA pentru decizia sa și continuă să pledeze pentru mai multe tratamente care să vină pe piață, astfel încât persoanele cu T1D să își poată gestiona mai bine complicațiile și să ducă o viață mai fericită și mai sănătoasă. ”

Spray nazal Baqsimi: Noțiuni de bază și cum funcționează

Ca reamintire, glucagonul este un hormon care declanșează ficatul să elibereze glucoză foarte repede pentru a crește nivelul zahărului din sânge. Familiare kituri de urgență în mai multe etape cu glucagon roșu și portocaliu au fost singura opțiune până în prezent (și Lilly spune că le va oferi în continuare).

Iată un instantaneu al acestui nou produs Baqsimi, incluzând costurile și ceea ce urmează pentru piața glucagonului:

• Dispenser gata de utilizare: Aceasta este o doză de glucagon de 3 mg pentru o singură utilizare, găzduită într-un distribuitor de plastic compact, portabil, gata de utilizare. Doza completă este consumată la acționare, astfel încât aceasta nu permite mini-dozarea (care nu este încă FDA OK, dar este făcută de mulți pacienți care nu sunt etichetați folosind glucagon tradițional injectabil). Interesant, distribuitorul este de fapt dezvoltat de compania din Illinois AptarGroup, care produce acest dispozitiv Unidose pentru mai multe medicamente sub formă de pulbere dincolo de glucagon și diabet.

• Dozare: vârful dozatorului este introdus într-o nară și apăsați / strângeți un piston mic pe partea inferioară a dispozitivului pentru a elibera doza cu pulbere uscată de glucagon în nas. Acel glucagon este apoi absorbit în mucoasa cavității nazale, unde începe să funcționeze imediat. Nu este necesară inhalarea, adulmecarea sau respirația profundă - deosebit de important dacă PWD (persoana cu diabet) este inconștientă sau nu este pe deplin conștientă de ceea ce se întâmplă. Consultați ghidul de instrucțiuni online al lui Lilly aici.

• Mini-dozare: nu cu Baqsimi, spune Lilly. Acesta este un dozator finalizat, în care utilizați întreaga doză de 3 mg simultan. Împingeți pistonul până când dispare linia verde, indicând că s-a dat 100% din doză. Compania spune că nu a explorat până acum minidozarea glucagonului, deoarece s-a concentrat asupra acestui glucagon de salvare de urgență mai ușor de utilizat.

• Cu răceală sau congestie: da, funcționează chiar dacă aveți o răceală obișnuită și / sau congestie nazală și luați medicamente pentru aceste simptome. Datele studiilor clinice arată că acest glucagon este la fel de eficient în aceste situații.

• Date clinice: Vorbind de studii, în două studii clinice efectuate pe 83 și 70 de adulți cu diabet, comparând o doză unică de Baqsimi cu o doză unică de glucagon injectabil, Baqsimi a fost semnificativ mai eficient. A început să funcționeze în câteva minute și a crescut complet nivelul zahărului din sânge în decurs de 15-30 de minute. Într-un studiu pediatric pe 48 de pacienți cu vârsta peste 4 ani, s-au observat rezultate similare.

• Copii și adulți: Baqsimi este aprobat atât pentru adulți, cât și pentru copii cu vârsta de cel puțin 4 ani. Vor exista studii de siguranță și eficacitate în curs de desfășurare și pentru copiii mai mici de 4 ani. Lilly spune că aceeași doză de 3 mg este sigură pentru oricare dintre aceste vârste, indiferent dacă este vorba despre un bărbat adult sau un copil mic.

• Efecte secundare: Nu există avertismente notabile privind cutia neagră, dar posibilele efecte secundare reflectă multe dintre cele incluse în prezent pe produsele injectabile cu glucagon - ochi apoși, roșeață și mâncărime a ochilor, greață, vărsături, cefalee etc. Există, de asemenea, câteva afecțiuni și alte medicamente care pot influența eficacitatea lui Baqsimi, inclusiv insulinom sau feocromocitom, și beta-blocante sau medicamente indometacine. Ingredientele care interferează includ betadex și dodecilfosfocolina. De asemenea, întrucât eficiența glucagonului poate fi afectată de alcool (datorită nevoii ficatului de a face față consumului de alcool față de consumul de glucoză), acesta rămâne un element de reținut atunci când utilizați Baqsimi.

• Depozitare: durata de valabilitate este de 18 luni până la 2 ani, iar Lilly spune că lucrează la prelungirea acestei date de expirare. Baqsimiv nu necesită refrigerare și trebuie păstrat până la 86 de grade. Vine ambalat într-un tub cu folie termocontractabilă și ar trebui să îl păstrați în acel tub înainte de utilizare. Lilly spune că expunerea la umiditate ar putea afecta eficacitatea glucagonului nazal.

• Disponibilitate: Baqsimi va fi de vânzare în farmacii începând din august 2019. Va fi necesară o rețetă, ceea ce înseamnă că aceasta nu va fi disponibilă fără prescripție medicală (OTC). Mai multe detalii despre acces și prețuri sunt mai jos.

Pentru cei interesați de mai multe detalii FDA despre Baqsimi, agenția a postat scrisoarea oficială către Eli Lilly, precum și documentația de 18 pagini pentru etichetare pentru revizuire.

Îndepărtând Glucagonul în nas

Amintiți-vă, Basqimi este același glucagon nazal pe care l-am testat sub formă de prototip în 2014, înainte ca Lilly să achiziționeze produsul. Experiența mea a fost următoarea:

După ce am fost pus pe picurare de insulină pentru a scăpa nivelul de glucoză în anii '50 și '40, mi s-a solicitat să administrez glucagonul de investigație în nas. Am simțit că a început să funcționeze în câteva minute - cu siguranță mult mai rapid decât glucagonul normal injectabil pe care fusesem forțat să îl folosesc cu doar o lună mai devreme. În decurs de 15 minute, toate senzațiile mele scăzute trecuseră, iar citirile CGM și ale clinicii cu degetul arătat că zaharurile mele cresc. În câteva ore, nivelul meu de BG a revenit la 200 de ani, unde plutiseră înainte de experiment.

Desigur, mulți alții au participat la acest proces și alții de-a lungul anilor. De asemenea, am fost fascinați să vedem în cele din urmă studii despre „viața reală” care arată ușurința utilizării pentru persoanele cu dizabilități și îngrijitorii care ar putea avea nevoie să recurgă la acest glucagon într-o situație de urgență. Toate acestea au furnizat dovezi că acest glucagon nazal este mult mai ușor de utilizat și la fel de eficient decât ceea ce am avut la dispoziție în toți acești ani.

Nasal Glucagon Baqsimi: Ce înseamnă un nume?

Se pronunță „BACK-see-mee”, iar Lilly a achiziționat numele împreună cu produsul însuși în cursul achiziției din 2015 de la startup-ul Locemia Solutions din Canada, al cărui nume de companie este un mashup de „glicemie scăzută” și „hipoglicemie”. Ni se spune că inspirația inițială pentru numele Basqimi a venit din conversațiile din cadrul comunității diabetice despre „cine are spatele” atunci când vine vorba de oameni care ajută în situații de urgență înfricoșătoare cu nivel scăzut de zahăr din sânge.

Locemia a fost condusă de Robert Oringer, un antreprenor cu o lungă istorie în industria diabetului și un D-Dad însuși cu doi fii care au dezvoltat T1D la o lună în 1997. CV-ul său include o serie de produse de îngrijire a diabetului, inclusiv activități în crearea filele populare de glucoză Dex4 (care sunt întrerupte acum cel puțin în SUA). El și cercetătorii au început să lucreze la această formulare intranazală de glucagon în 2010.

Grupul spera să sensibilizeze publicul cu privire la hipoglicemie și să schimbe modul în care este privit glucagonul, astfel încât să poată fi mai vizibil cu tratamente ușor disponibile, cum ar fi defibrilatoarele și EpiPen în restaurante, stadioane, școli și alte locuri publice.

„Sunt foarte recunoscător tuturor celor care au contribuit de-a lungul atâtor ani la dezvoltarea acestui produs uimitor și de o importanță vitală - inclusiv echipa noastră mică, dar puternică de la Locemia, cercetătorii care au condus studiile noastre clinice, utilizatorii de insulină care s-au oferit voluntari să facă parte din studiile noastre, consilierii științifici, avocații pacienților, investitorii și alți nenumărați ”, a scris el într-un e-mail.

„Claude Piche, co-fondator și CEO al Locemia, și amândoi suntem dincolo de recunoscători echipei de la Eli Lilly care a recunoscut valoarea Baqsimi cu peste cinci ani în urmă și și-a arătat angajamentul prin acțiunea de a o achiziționa, continuă să investească în și aduceți-l pe piață. Nu puteți începe să vă imaginați numărul de membri talentați ai echipei Lilly care au contribuit la acest moment și continuă să lucreze pentru a aduce Baqsimi în lume. Da, SUA vor fi primele, dar sperăm că Canada (unde a avut loc dezvoltarea), Europa și alte țări vor avea Baqsimi disponibil pentru utilizatorii de insulină și pentru cei care îi iubesc sau îi îngrijesc ”.

Acces și accesibilitate pentru Baqsimi Glucagon

Lilly spune că se așteaptă ca Baqsimi să fie disponibil în farmaciile din SUA începând cu sfârșitul lunii august și l-au trimis deja agențiilor de reglementare din Canada, Europa și Japonia, unde este încă în curs de revizuire.

Ni se spune că Baqsimi va avea același preț de listă ca și trusa de urgență injectabilă Lagon’s glucagon: 280,80 USD pentru un singur dozator și un pachet cu două va costa 561,60 USD.

Este dezamăgitor.

Mulți din comunitatea D sperau că această nouă formă de glucagon va fi mai accesibilă, decât să fie la fel de inaccesibilă ca un flacon de insulină în SUA în zilele noastre. În timp ce prețurile insulinei și accesul la dispozitivele pentru diabet au fost în știri în ultima vreme, prețul glucagonului a rămas mai puțin discutat în comunitatea noastră D și nu numai.

Când a fost întrebat cu privire la îngrijorările legate de prețul de listă ridicat, un purtător de cuvânt al lui Lilly ne-a spus că compania oferă un card de economii Baqsimi până la sfârșitul anului 2020 pentru cei cu asigurare comercială pentru a obține 2 pachete de 1 Baqsimi sau 1 pachet de două, pentru doar cât 25 USD. Acest lucru va fi bun timp de 12 luni, ceea ce înseamnă că cardul va fi bun timp de un an și poate fi folosit de câte ori primiți o nouă rețetă Baqsimi. Au, de asemenea, o ofertă de primă umplere, unde unii pot obține un singur produs Baqsimi sau un pachet de 2 fără costuri, înainte ca programul de economii să fie lansat pentru orice reumplere. Acest program „Got Your BAQ” va fi destinat celor „eligibili”, adică vor exista criterii specifice. De asemenea, aceștia s-au referit la alte carduri de economii, la programele de asistență pentru pacienți (PAP) și la Centrul lor de soluții Lilly creat pentru a oferi ajutor financiar celor care sunt eligibili pentru medicamente împotriva diabetului, inclusiv insulină și glucagon.

„Înțelegem impactul financiar pe care îl are gestionarea diabetului asupra familiilor. Lilly se angajează să ajute Baqsimi la prețuri accesibile și accesibile pentru cât mai mulți oameni care trăiesc cu diabet, asigurând accesul cu plătitorii, precum și prin ofertele noastre de accesibilitate ”, a declarat Tony Ezell, vicepreședintele Lilly al SUA Connected Care and Insulins.

Când am fost întrebați la ce s-ar fi putut aștepta comunitatea de pacienți de la Lilly în ceea ce privește prețul glucagonului, noi laA mea le-a spus în mod clar că acest punct de preț va fi probabil văzut de comunitate ca fiind surd, și va însemna că glucagonul nazal rămâne în afara limitelor pentru o mulțime imensă de pacienți.

Desigur, unele planuri de asigurare ar putea foarte bine să acopere acest nou glucagon Baqsimi. Iar opțiunea cu două pachete poate permite oamenilor să obțină dublul sumei pentru o singură coplată. Asta este tot TBD, deoarece Lilly lucrează cu companiile de asigurări și cu administratorii de beneficii pentru farmacii (PBM) pentru a include acest nou glucagon în formulare.

De asemenea, este important să știm că alte două noi formulări de glucagon sunt în lucru și una este în prezent în fața FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: Această companie din Chicago a dezvoltat un stilou de salvare de unică folosință numit G-Voke, depus la FDA în vara anului 2018. Acesta este un produs de primă generație într-o formă asemănătoare EpiPen și este probabil ca FDA să ia o decizie la sfârșitul anului 2019. Xeris lucrează, de asemenea, la o versiune de ultimă generație, care va permite mini-dozarea dincolo de răspunsul de urgență la hipo.

• Zealand Pharma: Această companie din Danemarca dezvoltă o versiune nouă numită Dasiglucagon, o formulă solubilă de glucagon care poate fi utilizată în pompele de insulină. Acesta este testat în sistemul incitant de dezvoltare iLET Bionic Pancreas cu buclă închisă. Dasiglucagonul este, de asemenea, dezvoltat într-un stilou de salvare gata de utilizat, la fel ca factorul de formă Xeris. Zeelandia spune acum că intenționează să prezinte la FDA formularea sa stabilă de glucagon la începutul anului 2020.

Apel pentru asistență privind accesul la Glucagon

În jurul comunității noastre online D, răspunsurile sunt mixte pe Baqsimi.

Majoritatea sunt de acord că este cu siguranță o veste mare și demnă de sărbătoare, având în vedere noul formular de livrare ușor. Am văzut câteva note că ar putea revoluționa modul în care glucagonul este privit și înțeles de publicul larg.

Dar problema accesibilității și a accesului (sau a lipsei acestora) este un fel de nor negru, cu sentimente precum acest Tweet de la Chris Wilson de mult timp de tip 1 din California: „Sper că Xeris și / sau Zeelandă mănâncă prânzul lui Lilly cu formațiunile lor lichide stabile la raft. . Potențialul de micro-dozare lichid vs intranasal singur deschide cu mult mai multe aplicații. ”

În ceea ce privește advocacy, există o nevoie recunoscută de politici mai bune privind glucagonul - pentru școli, asistenți medicali și chiar paramedici. Poate că acum, cu o versiune neinjectabilă, care este incredibil de ușor de utilizat, se pot întâmpla unele modificări ale politicii pentru a duce distribuitoarele de salvare cu glucagon în mai multe locuri publice și pentru cei care au cel mai mult nevoie de ele.

La rândul nostru, suntem încântați să vedem o modalitate mai ușoară și mai blândă de a trata urgențele de hipoglicemie și le suntem recunoscători tuturor oamenilor de știință și liderilor care au realizat acest lucru.

În același timp, sperăm că Lilly ascultă acest feedback comunitar care solicită ajutor în ceea ce privește accesibilitatea și accesul la această inovație importantă în tratamentul de urgență cu glucagon pentru hipopotami severi.