Pe un zbor nu cu mult timp în urmă, am dat peste un Timp povestea revistei despre editarea genelor și un viitor potențial în care oamenii ar putea elimina părțile rele ale ADN-ului nostru pentru a evita condițiile de sănătate precum diabetul și complicațiile acestuia.
Acest lucru poate părea o abordare futuristă a stării actuale a cercetării, dar nu este o întindere să crezi că ar putea fi posibil într-o zi curând. De fapt, se lucrează deja cu privire la utilizarea editării genelor în cercetarea către o vindecare diabetică „biologică”. Fara gluma!
Pe 18 septembrie, compania internațională de biofarmă CRISPR Therapeutics și compania de medicină regenerativă ViaCyte din San Diego și-au anunțat colaborarea folosind editarea genelor pentru a completa încapsularea celulelor insulelor, care are potențialul de a proteja celulele beta transplantate de atacul inevitabil al sistemului imunitar care ucide în mod normal le oprește.
Amintiți-vă, ViaCyte este startup-ul care lucrează de ani de zile pe un dispozitiv implantabil care încapsulează celule proaspăt dezvoltate producătoare de insulină, care se pot prinde în corpul unei persoane pentru a începe să regleze din nou glucoza și insulina. Dispozitivul lor Encaptra a făcut titluri și a creat o mulțime de entuziasm în comunitatea D, mai ales în anul trecut, când ViaCyte a primit în cele din urmă FDA OK pentru primele sale studii clinice la om.
Conform Timp, conceptul vechi de cinci ani CRISPR-Cas9 „transformă cercetarea în cum să tratăm bolile, ce mâncăm și cum vom genera electricitate, ne vom alimenta mașinile și chiar vom salva speciile pe cale de dispariție. Experții consideră că CRISPR poate fi folosit pentru reprogramarea celulelor nu doar la oameni, ci și la plante, insecte - practic orice bucată de ADN de pe planetă ”.
Wow! Acum, lucrând împreună, cele două companii afirmă: „Credem că combinația dintre medicina regenerativă și editarea genelor are potențialul de a oferi terapii durabile și curative pacienților cu multe boli diferite, inclusiv tulburări cronice comune, cum ar fi diabetul care necesită insulină”.
Dar cât de real este acest lucru? Și câtă speranță ar trebui să ne bazăm pe persoanele cu diabet zaharat de conceptul de editare genică pentru a pune capăt bolii noastre?
Reprogramarea ADN-ului
Bineînțeles, ideea editării genelor are ca scop „reprogramarea ADN-ului nostru” - elementele de bază ale vieții.
Cercetătorii de la MIT și de la Harvard’s Broad Institute dezvoltă un instrument care poate reprograma modul în care părți din ADN se reglează și se exprimă - deschizând potențial calea manipulării genelor pentru a preveni afecțiunile cronice.
Cu siguranță, există considerații etice cu toate acestea. Un comitet internațional al S.U.A.Academia Națională de Științe (NAS) și Academia Națională de Medicină din Washington, DC, au publicat un raport la începutul anului 2017, care a dat practic o lumină galbenă pentru a continua cercetarea de editare a genelor embrionare, dar pe o bază limitativă și precauțională. Raportul a menționat că acest tip de editare a genelor umane viitoare ar putea fi permisă într-o zi, dar numai după mult mai multe cercetări risc-beneficiu și „numai din motive convingătoare și sub supraveghere strictă”.
Oricine presupune ce ar putea însemna asta, dar un gând este că s-ar putea limita la cuplurile care ambele au o boală genetică gravă și a căror ultimă soluție pentru a avea un copil sănătos ar putea fi acest tip de editare genică.
În ceea ce privește editarea genelor în celulele pacienților care trăiesc cu boli, sunt deja în curs studii clinice privind HIV, hemofilia și leucemia. Sistemele de reglementare existente pentru terapia genică sunt suficient de bune pentru a supraveghea acea activitate, a constatat comitetul și, în timp ce manipularea genelor „nu ar trebui să se desfășoare în acest moment”, comisia a spus că cercetările și discuțiile ar trebui să continue.
Acest tip de cercetare de editare a genelor este în curs de desfășurare pe mai multe fronturi, inclusiv unele proiecte specifice diabetului:
- Utilizând CRISPR, cercetătorii au corectat defectul genetic al distrofiei musculare Duchenne la șoareci și au dezactivat 62 de gene la porci, astfel încât organele crescute la animale, cum ar fi valvele cardiace și țesutul hepatic, să nu fie respinse atunci când oamenii de știință sunt gata să le transplanteze în oameni.
- Această poveste din decembrie 2016 raportează că la Centrul de diabet al Universității Lund din Suedia, cercetătorii au folosit CRISPR pentru a „opri” una dintre genele considerate că joacă un rol în provocarea diabetului, scăderea efectivă a morții celulelor beta și creșterea producției de insulină în pancreas. .
- La Centrul de Cancer Memorial Sloan Kettering din New York, biologul Scott Lowe dezvoltă terapii care activează și dezactivează genele din celulele tumorale pentru a le face mai ușor de distrus de către sistemul imunitar.
- Cercetatorii malariei exploreaza o serie de moduri in care CRISPR poate fi folosit pentru a manipula tantarii pentru a le face mai putin probabil sa transmita boala; la fel se întâmplă și cu șoarecii care transmit bacterii care cauzează boala Lyme.
- Această cercetare din 2015 concluzionează că acest tip de instrument de editare a genelor va deveni mai precis și ne va ajuta să înțelegem mai bine diabetul în anii următori și un studiu recent publicat în martie 2017 arată promisiunea terapiei genetice folosind această tehnică, pentru a vindeca T1D într-o zi ( !), deși a fost studiat doar în modele animale, până acum.
- Chiar și Centrul de Diabet Joslin din Boston are un interes în acest concept de editare genetică și lucrează pentru a crea un program de bază axat pe acest tip de cercetare.
De asemenea, pe frontul cercetării diabetului, programe precum TrialNet caută în mod agresiv anumiți biomarkeri autoimuni pentru a urmări genetica T1D prin intermediul familiilor, pentru a viza tratamentul precoce și chiar prevenirea viitoare.
Între timp, aceste noi metode de editare a genelor au un potențial de a îmbunătăți sănătatea și bunăstarea animalelor producătoare de alimente - de exemplu, bovine fără corn, porci rezistenți la pesta porcină africană sau virusul reproductiv și respirator porcin - și modifică trăsăturile specifice ale plantelor alimentare sau ciuperci, cum ar fi ciupercile care nu se rumenesc, de exemplu.
O vindecare biologică vs. funcțională pentru diabet
Înainte de colaborarea cu CRISPR, abordarea ViaCyte era denumită „vindecare funcțională”, deoarece nu putea înlocui celulele de insulină lipsă dintr-un corp PWD, dar nu aborda rădăcinile autoimune ale bolii. Însă, lucrând împreună, pot face amândouă, pentru a urmări un adevărat „leac biologic”.
„Puterea combinată a acestei colaborări constă în expertiza ambelor companii”, ne spune președintele și CEO-ul ViaCyte, Dr. Paul Laikind.
El spune că colaborarea este încă în stadii incipiente, dar este un prim pas interesant pe calea către crearea unui produs derivat din celule stem care poate rezista atacului sistemului imunitar - practic prin prelucrarea ADN-ului celulelor pentru a se sustrage atacului sistemului imunitar.
OK, nu ne putem abține să observăm cât de amintește de toate acestea din roman Brave New World și controversa despre bebelușii de designer, făcând să meditați asupra eticii: Este corect să te amesteci cu aspecte umanității care nu ne place, să ne străduim pentru „perfecțiunea” sănătății?
Nu pentru a ne adânci prea mult în politică sau religie aici, dar în mod clar ne dorim cu toții un remediu pentru diabet și alte boli. Cu toate acestea, suntem dispuși (sau obligați) să „jucăm Dumnezeu” pentru a ajunge acolo? Mâncare pentru gândire, pentru a fi sigur.
.jpg)
.jpg)
