- Un nou studiu de cercetare din Germania arată că screeningul pentru diabetul de tip 1 (T1D) la copiii cu vârsta preșcolară este util și scalabil pentru populația generală.
- Dacă se efectuează pe scară largă, acest tip de screening ar putea reduce semnificativ probabilitatea de cetoacidoză diabetică (DKA) la copii, o complicație periculoasă a T1D.
- Un alt studiu a arătat că tratamentul cu imunoterapie Teplizumab a redus noile diagnostice T1D la copii și adulți cu risc cu 59% și poate întârzia apariția bolii cu până la 2 ani.
Întrebări mari apar adesea atunci când copiii sunt diagnosticați cu diabet de tip 1: de ce nu a prescris cineva? S-ar fi putut face ceva înainte de timp pentru a evita nivelurile periculoase de zahăr din sânge care marchează apariția acestei boli?
Din punct de vedere istoric, nu a existat o metodă fiabilă pentru screening-ul avansat care să poată detecta sau, eventual, să îndepărteze această afecțiune autoimună.
S-ar putea să existe acum speranță la orizont.
Un nou studiu publicat pe 28 ianuarie în revista JAMA este primul care explorează și publică concluziile privind screening-ul diabetului de tip 1 la copiii cu vârsta preșcolară.
Rezultatele arată că acest tip de prescriere de către medicii de asistență medicală primară este posibilă la o scară mai largă pentru populația generală, indicând o oportunitate pentru familiile copiilor mici, dar și pentru adulți, de a primi în cele din urmă o notificare avansată că sunt expuse riscului de apariție a cetoacidozei diabetice (DKA) - adesea începutul dramatic al unui diagnostic.
Programul de 4 ani, denumit „Fr1da”, a inclus peste 90.000 de copii cu vârste cuprinse între 2 și 5 ani. Aceștia au fost examinați de către medicii de îngrijire primară din Bavaria, Germania. Peste 600 de medici pediatri au implementat screening-uri în examenele lor de rutină pentru bebeluși.
„Mesajul este că, dacă se face bine, testarea autoanticorpilor insulelor va identifica majoritatea copiilor care vor dezvolta diabet zaharat de tip 1”, a spus dr. Anette-Gabriele Ziegler, autor principal al studiului și director al Institutului de cercetare a diabetului de la Helmholtz Zentrum München în Germania.
„Screeningul trebuie să fie ieftin, ușor și de încredere. Cred că avem un plan pentru a face acest lucru, care poate fi adaptat la practicile din diferite țări și state ”, a spus Ziegler.
Acest lucru, combinat cu alte descoperiri recente ale cercetărilor, potrivit cărora un medicament nou ar putea întârzia apariția bolii cu ani de zile, oferă comunității diabetului o mulțime de a fi optimist cu privire la subiectul detectării precoce a T1D.
Prevenirea sau reducerea DKA
Mai exact, studiul german a constatat că 31 la sută dintre copiii examinați au fost identificați drept „cu risc ridicat” pentru dezvoltarea T1D prin prezența a doi sau mai mulți autoanticorpi cheie ai insulelor, care indică o probabilitate de diabet.
Aproximativ 25% dintre cei 280 de copii au continuat să dezvolte tipul 1.
Interesant, doar doi dintre copiii cu risc ridicat din studiu care au continuat să dezvolte T1D au dezvoltat DKA în momentul diagnosticului - o rată scăzută în comparație cu tendințele populațiilor mari.
Imaginați-vă posibilitățile dacă screening-ul precoce a semnalat potențialul T1D și, ca rezultat, familia sau pacientul ar putea fi conștienți și în căutarea simptomelor.
Aceste simptome pot include lucruri precum sete extremă, urinare frecventă, scădere rapidă în greutate și vărsături. Sunt adesea trecute cu vederea sau confundate cu alte afecțiuni până când pacientul este dus la spital cu DKA.
„Cred că am demonstrat că un program de screening poate atinge o rată DKA mai mică de 5 la sută și mă aștept ca, cu mai multă experiență și conștientizare, furnizorii de asistență medicală primară să îl poată aduce în mod constant la un astfel de nivel”, a spus Ziegler.
Cu toate acestea, are câteva cuvinte de precauție.
„Screeningul va scădea, dar nu va preveni complet DKA. În afară de cazurile care sunt ratate pentru că sunt prea tineri sau au o evoluție foarte rapidă la boala clinică, există și unele familii care nu vor schimba modul în care se comportă atunci când copilul lor primește un diagnostic prealabil ”, a spus Ziegler.
Pre-ecranarea ajută la toate vârstele?
Studiul Fr1da are implicații pentru toate vârstele, spune Ziegler, chiar dacă cele mai favorabile condiții pentru detectarea autoanticorpilor T1D sunt de obicei în anii preșcolari.
Evaluarea bebelușilor cu vârsta sub 2 ani poate fi cea mai dificilă, notează ea. Și extinderea la testarea unei populații mai în vârstă ar crește cu siguranță costul și domeniul de aplicare al oricărei infrastructuri de screening.
„Pentru a surprinde toate cazurile, copiii vor trebui testați în mod repetat, dar acest lucru va crește foarte mult costul”, a declarat Ziegler pentru DiabetesMine prin e-mail.
„Avem un studiu Fr1da Plus în curs, în care copiii sunt testați și la vârsta de 9 ani, pentru a ne ajuta să aflăm despre impactul potențial al testării ulterioare. O altă posibilitate este ca copiii cu un risc genetic crescut, cum ar fi antecedentele familiale ale bolii, să fie testați în mod repetat ”, a spus ea.
Ziegler spune că orice politică de screening care se materializează în cele din urmă ar trebui să fie combinată cu îngrijirea și consilierea pentru familiile pre-diagnosticate.
Ea spune că clinica sa cercetează cum să creeze acea infrastructură pentru a sprijini acest tip de screening.
Următorii pași sunt evaluarea datelor de cost și compilarea estimărilor cu privire la numărul de cazuri T1D care ar putea fi detectate sau ratate - factori cheie în progresul oricărei discuții sau implementări de politici.
Ea subliniază, de asemenea, că un element important al oricăror protocoale de screening ar sublinia faptul că primul screening autoanticorp are loc la nivel local, astfel încât o familie nu ar trebui să călătorească departe pentru a face testul.
Ziegler și co-cercetătorii ei lucrează cu economiștii din domeniul sănătății pentru a evalua ce ar putea costa o prescriere.
JDRF și Helmsley Charitable Trust sunt, de asemenea, implicate în acea muncă.
Între timp, cercetările conexe sunt în desfășurare pentru a aborda multe întrebări fără răspuns.
Un studiu numit Fr1dolin este în desfășurare în Saxonia Inferioară, Germania, iar altul numit ASK este în desfășurare în Colorado.
Ziegler spune că este conștientă de alte eforturi din state și țări din întreaga lume, explorând problemele legate de screening-ul T1D.
In cele din urma, eficienta costurilor va fi garantata numai daca putem intarzia sau preveni cu totul boala clinica, a spus ea.
Deci, suntem mai mult decât speranța că, lucrând împreună vom avea un program de screening pe scară largă eficientă care reduce DKA și numărul de cazuri de diabet clinic de tip 1.
După prescriere: un nou pas interesant
Presupunând că screening-ul T1D ar putea fi pus la punct mai larg, următoarea mare întrebare după obținerea unui rezultat care semnalează un posibil diagnostic T1D pe drum este, acum ce?
Vara trecută ne-a oferit un răspuns care ar putea schimba jocul la această întrebare, rezultatele unui consorțiu de prevenire de tip 1 fiind dezvăluite la conferința științelor științifice ale Asociației Americane a Diabetului (ADA) în iunie 2019.
Studiul TrialNet, publicat în New England Journal of Medicine, a arătat că este posibilă o abordare terapeutică folosind un medicament de atunci investigativ numit Teplizumab.
Cercetarea, deși mică, cu doar 76 de participanți, a constatat că o doză unică de 14 zile din acest tratament cu imunoterapie a redus diagnosticul T1D pentru copii și adulți cu risc cu 59% față de efectul placebo.
În mod semnificativ, a întârziat acest diagnostic cu până la 2 ani, permițând prelungirea secreției de insulină a pacienților.
Un al doilea studiu care implică medicamentul anti-timocit globulină (ATG), care este de obicei utilizat pentru prevenirea respingerii transplantului de rinichi, a arătat, de asemenea, efecte pozitive similare.
O doză mică a fost administrată T1 nou diagnosticate, arătând o conservare a producției de insulină și tendințe mai scăzute de glucoză timp de doi ani (în comparație cu ceea ce s-ar fi putut observa altfel pentru T1D nou diagnosticate).
Împreună cu studiul Fr1da realizat de Ziegler, acestea sunt rezultate promițătoare în ceea ce privește captarea precoce a efectelor diagnosticului T1D.
„Este interesant să ai o confluență între aceste lucruri”, a spus dr. Michael Haller de la Universitatea din Florida, autor principal al studiului și catedra de studiu ATG a TrialNet.
În ceea ce privește compusul ATG utilizat în studiu, Haller spune că în prezent este doar Administrația pentru alimente și medicamente (FDA) aprobată în scopul respingerii transplantului de rinichi, nu pentru tratamentul diabetului de tip 1.
Totuși, după ce cercetările sale folosind ATG off-label într-un cadru clinic au arătat întârzierea apariției T1D, Haller spune că este mai confortabil cu procesul de tratament. Până în prezent, asigurătorii au plătit tratamentele.
Teplizumab, pe de altă parte, a primit, în toamna trecută, denumirea de terapie avansată de la FDA pentru prevenirea sau întârzierea diabetului de tip 1 la persoanele cu risc.
Această denumire înseamnă că medicamentul, produs de compania de biofarmă din New Jersey, Provention Bio, se poate deplasa mai rapid prin procesul de reglementare pentru a ajunge pe piață.
Compania intenționează să finalizeze depunerea FDA până la sfârșitul anului.
De ce este important acest lucru?
Deși testarea timpurie și medicamentele de intervenție nu vor opri complet tipul 1 sau chiar vor preveni toate cazurile de DKA, ar putea scuti multă lume de durere și suferință și ar putea preveni decesele.
Cu alte cuvinte, contează foarte mult pentru numărul tot mai mare de persoane afectate de T1D.
Întrebați orice părinte al unui copil diagnosticat vreodată care a intrat în DKA sau s-a îmbolnăvit crunt de zahăr din sânge ridicat care a dus la diagnosticul lor.
Întrebați-i pe cei dragi celor care nu au fost diagnosticați la timp, dar au căzut în DKA extremă și nu au ajuns în cealaltă parte.
"Întrucât DKA la diagnostic încă se întâmplă și poate fi fatală, oferirea acestor familii cel puțin un cap în sus că copilul lor ar putea fi expus riscului de a dezvolta tip 1 este probabil să salveze vieți", a declarat D-Dad Ohio Ohio, fondatorul și președintele dintre copiii cu diabet nonprofit, a căror fiică Marissa a fost diagnosticată la 24 de luni.
„Știința arată, de asemenea, că copiii care încep tratamentul înainte de DKA au mai ușor să-și atingă obiectivele metabolice decât copiii care erau în DKA, ceea ce înseamnă că identificarea timpurie a riscului, chiar dacă T1D nu poate fi prevenită, poate avea un impact pozitiv pe tot parcursul vieții”, a spus el.
Tom Karlya din New York, un alt D-Dad și avocat (al cărui fiu și fiică adulți au fost diagnosticați amândoi ca fiind copii), vede, de asemenea, potențialul aici.
Cu ani în urmă, Karlya a condus un „Plâns pentru schimbare” care vizează creșterea gradului de conștientizare cu privire la tipul 1 și DKA în școli și comunități.
El a contribuit la împingerea regulii lui Reegan în lege în Carolina de Nord, care îi încurajează pe medicii pediatri să predea simptomele T1D familiilor copiilor cu vârsta cuprinsă între 1 și 6 ani.
„Toate acestea au un efect de ghiocel”, a spus Karlya. „Această cercetare duce la alte studii, ceea ce duce la educație și conștientizare în cadrul comunității și al cabinetelor pediatrilor. Imaginați-vă că intrați pentru a vă testa colesterolul și, atunci când întreabă despre orice legătură de familie cu T1D, au pus un alt test pentru a examina. Acesta ar putea fi un prim pas pentru a deveni parte a limbii. ”
„Lucrul despre cercetare este că nu doar deschide o ușă, ci deschide un hol de uși. Începeți cu o lumină cu ac, care se transformă într-o lanternă, un far, un reflector ... și apoi un zenit ”, a adăugat Karlya.
Cu toate acestea, problema screeningului prescris nu este una simplă pentru unele familii, care ar putea fi îngrijorate de faptul că un rezultat pozitiv ar putea provoca daune emoționale dacă nu se poate face nimic pentru a preveni diagnosticul T1D.
Asta este ceva cu care fiecare familie trebuie să se lupte și să decidă singură.
Între timp, înainte ca oricare dintre aceste cercetări să se concretizeze într-un posibil screening și tratament, apreciem resursele care există pentru a ajuta familiile și publicul larg să recunoască simptomele T1D și posibilele complicații periculoase ale DKA, inclusiv:
- Dincolo de tipul 1. Obțineți materiale pe semnalele de avertizare T1D și ghidurile de informații din campania lor de conștientizare DKA. În plus, verificați cinci motive pentru care ar trebui să fiți examinat pentru T1D.
- JDRF. Semnele diabetului de tip 1 includ materiale pentru copii mici, școlari, adolescenți și adulți.
